De medicinale cannabis gigant GW Pharmaceuticals (NASDAQ:GWPH) maakte gisteren bekend in een persbericht dat het goedkeuring van de Europese Commissie (EC) heeft gekregen voor het gebruik van Epidyolex® (hun CBD, cannabidiol middel) wanneer tubereuze sclerosecomplex (TSC) voor epileptische aanvallen zorgt. Deze goedkeuring, die de derde indicatie voor cannabidiol van GW in Europa vertegenwoordigt, maakt de weg vrij voor de uitgebreide lancering van het geneesmiddel in heel Europa.
Positieve fase 3-veiligheids- en werkzaamheidsstudie voor GW’s cannabidiol Epidyolex bij tubereuze sclerosecomplex
De goedkeuring is gebaseerd op gegevens van een positieve fase 3-veiligheids- en werkzaamheidsstudie waarin 25 mg / kg / dag van GW’s cannabidiol werd geëvalueerd.
afname van aanvallen van 49% bij patiënten die cannabidiol 25 mg / kg / dag gebruikten
De studie bereikte het primaire eindpunt, namelijk de afname van de aanvalsfrequentie vergeleken met de uitgangswaarde van cannabidiol versus placebo, met een afname van aanvallen van 49% bij patiënten die cannabidiol 25 mg / kg / dag gebruikten, vergeleken met 27% voor placebo (p = 0,0009). Alle belangrijke secundaire eindpunten ondersteunden de effecten op het primaire eindpunt. Het waargenomen veiligheidsprofiel was consistent met de bevindingen van eerdere onderzoeken, zonder dat er nieuwe veiligheidsrisico’s werden geïdentificeerd.
TSC is een aandoening die ervoor zorgt dat meestal goedaardige tumoren groeien in vitale organen van het lichaam, waaronder de hersenen, huid, hart, ogen, nieren en longen, en waarbij epilepsie het meest voorkomende neurologische kenmerk is. TSC wordt meestal gediagnosticeerd in de kindertijd
Cannabidiol van GW werd oorspronkelijk in september 2019 goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) onder de handelsnaam EPIDYOLEX® als aanvullende therapie voor aanvallen die verband houden met het Lennox-Gastaut-syndroom (LGS) of het Dravet-syndroom, in combinatie met clobazam, voor patiënten van twee jaar leeftijd en ouder.
Het besluit van de Europese Commissie is geldig in alle 27 landen van de Europese Unie, naast Noorwegen, IJsland en Liechtenstein.
Reacties van onder andere de CEO Justin Gover
“Dit is een opwindend moment voor patiënten, en hun families, die getroffen zijn door deze slopende ziekte en mogelijk baat hebben bij deze behandeling. Deze goedkeuring is het resultaat van de voortdurende toewijding van GW en de artsen- en patiëntengemeenschappen om in deze ernstige onvervulde medische behoefte te voorzien”, aldus Justin Gover in het persbericht, Chief Executive Officer van GW. “We kijken er nu naar uit om met elke Europese lidstaat samen te werken om Epidyolex® zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor geschikte patiënten in heel Europa.”
“(…)De klinische gegevens die Epidyolex® in TSC ondersteunen, bieden hoop op een betere kwaliteit van leven voor patiënten(…)”
Dr. Volker Knappertz, Chief Medical Officer van GW, zei in het persbericht: “We zijn verheugd over het nieuws van deze goedkeuring door de Europese Commissie en de voordelen die Epidyolex® zou kunnen opleveren voor de gemeenschap. De klinische gegevens die Epidyolex® in TSC ondersteunen, bieden hoop op een betere kwaliteit van leven voor patiënten. Dit medicijn biedt meer keuze voor artsen die aanvallen in verband met TSC behandelen en kan mogelijk profiteren van de duizenden patiënten die niet reageren op de huidige zorgstandaard.”
Professor Alexis Arzimanoglou, coördinator van het Europese referentienetwerk voor zeldzame en complexe epilepsieën ERN EpiCARE (Universitaire Ziekenhuizen van Lyon, Frankrijk), voegde toe aan het persbericht: “Degenen die lijden aan TSC en degenen die bij hun zorg betrokken zijn, zullen deze Europese goedkeuring verwelkomen. Gezien de aangetoonde werkzaamheid en veiligheidsprofiel van Epidyolex®, zou deze belangrijke ontwikkeling een hoognodige behandelingsoptie kunnen bieden aan de meest behoeftigen.”
