GW Pharmaceuticals (GW), een wereldleider in het ontdekken, ontwikkelen en leveren van door de regelgeving goedgekeurde op cannabis gebaseerde medicijnen en nu onderdeel van Jazz Pharmaceuticals (NASDAQ:JAZZ), kondigde gisteren in een persbericht aan dat de Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) in het Verenigd Koninkrijk GW’s Epidyolex (cannabidiol, CBD) als aanvullende behandeling heeft goedgekeurd voor Tubereuze Sclerose Complex (TSC), voor patiënten van twee jaar en ouder.
Vierde goedgekeurde medicijn in het Verenigd Koninkrijk van GW Pharmaceuticals
GW kreeg in september 2019 in eerste instantie een vergunning voor het op de markt brengen van dit geneesmiddel in het VK als aanvullende therapie voor aanvallen geassocieerd met het Lennox Gastaut-syndroom (LGS) of het syndroom van Dravet, in combinatie met clobazam, voor patiënten van twee jaar en ouder. GW ontving in november 2019 ook een positieve aanbeveling van het Britse National Institute for Health and Care Excellence (NICE) voor dit geneesmiddel om routinematige terugbetaling te ontvangen van NHS England. Deze autorisatie voor TSC vertegenwoordigt de vierde goedgekeurde indicatie van een op cannabis gebaseerd medicijn in het VK voor GW en onderstreept de toewijding van GW aan het VK en door de regelgevende instanties goedgekeurde op cannabis gebaseerde medicijnen.
(…)belangrijke stap voorwaarts (…) voor TSC-patiënten in het VK(…)
“We zijn verheugd over de beslissing van de MHRA voor deze nieuwe indicatie, die een belangrijke stap voorwaarts betekent voor TSC-patiënten in het VK, van wie velen baat kunnen hebben bij deze nieuwe behandeling”, aldus Chris Tovey in het persbericht, Executive Vice President, Chief Operating Officer en Managing Director, Europe & International bij Jazz Pharmaceuticals. “Het VK is om vele redenen een belangrijk land voor ons, en we zijn er trots op dat we een geneesmiddel dat hier is ontwikkeld en geproduceerd, aan nog meer patiënten in het hele VK kunnen aanbieden. Deze autorisatie, waarmee het label wordt uitgebreid, is verder bewijs van onze voortdurende toewijding aan het VK en het baanbrekende onderzoek en de ontwikkeling naar door de regelgeving goedgekeurde op cannabis gebaseerde medicijnen die we hier hebben uitgevoerd.”
Tubereuze Sclerose Complex veroorzaakt epilepsie bij tot 85% van de patiënten en tot 60% van die patiënten reageert niet op standaard medicijnen
In een reactie op de MHRA-goedkeuring van GW’s cannabidiol, zei de Chief Executive van de Tubereuze Sclerosis Association (TSA), Louise Fish, in het persbericht: “Een op de twee mensen met TSC-gerelateerde epileptische aanvallen heeft moeilijk te behandelen epilepsie die niet reageert op traditionele anti-epileptica. We zijn verheugd om te zien dat dit nieuwe geneesmiddel is goedgekeurd door de MHRA, dat mensen met TSC en hun families hoop geeft. We hebben dringend meer opties nodig voor clinici die met TSC geassocieerde aanvallen behandelen, en daarom verwelkomen we deze beslissing van de MHRA.”
Naar schatting leven tussen de 3.700 en 11.000 mensen in het VK met TSC
De goedkeuring, gemaakt via de Decision Reliance Procedure (ECDRP) van de Europese Commissie, is gebaseerd op gegevens van een positieve fase 3-veiligheids- en werkzaamheidsstudie ter evaluatie van 25 mg/kg/dag van GW’s cannabidiol. De studie bereikte het primaire eindpunt, namelijk de vermindering van de aanvalsfrequentie in vergelijking met de baseline van cannabidiol versus placebo, met een vermindering van aanvallen van 49% bij patiënten die cannabidiol 25 mg/kg/dag gebruikten, vergeleken met 27% voor placebo (p=0,0009). Alle belangrijke secundaire eindpunten ondersteunden de effecten op het primaire eindpunt. Het waargenomen veiligheidsprofiel kwam overeen met de bevindingen uit eerdere onderzoeken, zonder dat er nieuwe veiligheidsrisico’s werden vastgesteld. Het ontwikkelingsprogramma van GW vertegenwoordigt de enige goed gecontroleerde klinische evaluatie van cannabinoïden medicatie voor patiënten met refractaire epilepsie.
TSC is een aandoening die ervoor zorgt dat meestal goedaardige tumoren groeien in vitale organen van het lichaam, waaronder de hersenen, huid, hart, ogen, nieren en longen, en waarbij epilepsie het meest voorkomende neurologische kenmerk is. TSC wordt meestal gediagnosticeerd in de kindertijd. Naar schatting leven tussen de 3.700 en 11.000 mensen in het VK met TSC.
De goedkeuring van de MHRA is van toepassing in Engeland, Wales en Schotland en volgt op de recente goedkeuring van het product in alle 27 landen van de Europese Unie, naast Noorwegen, IJsland en Liechtenstein (inclusief Noord-Ierland). Na deze goedkeuring zal GW samenwerken met de relevante belanghebbenden in het VK, waaronder NICE, om terugbetaling te verzekeren voor in aanmerking komende patiënten.
